Investigadores del Instituto Karolinska y diversas instituciones médicas de China lograron restaurar la audición en diez pacientes con sordera congénita mediante una única inyección en el oído interno. El ensayo clínico, cuyos resultados aparecen este abril de 2026 en la revista Nature Medicine, utiliza una terapia genética que introduce una copia funcional del gen OTOF directamente en la cóclea. Este procedimiento trata una mutación específica que impide la transmisión de señales sonoras al cerebro y ofrece una solución para niños y adultos nacidos con esta condición.
El tratamiento emplea un virus adenoasociado sintético que funciona como vehículo para transportar el gen corrector hacia el destino necesario. Los médicos administran la dosis a través de la membrana de la ventana redonda, ubicada en la base del oído interno de cada paciente. Una vez que el material genético ingresa en las células, el organismo comienza la producción de otoferlina. Esta proteína es indispensable para que las señales de sonido viajen desde el oído hacia el centro auditivo del cerebro de manera eficiente.
Los diez participantes del estudio, con edades entre 1 y 24 años, muestran mejoras claras en su capacidad auditiva tras seis meses de seguimiento constante. El nivel de sonido que los pacientes pueden detectar pasó de un promedio inicial de 106 decibeles a 52 decibeles. Los resultados más notables ocurren en niños de entre cinco y ocho años. Una niña de siete años recuperó casi la totalidad de su audición y mantiene charlas cotidianas con su familia solo cuatro meses después de la intervención médica.
Maoli Duan, consultor del Instituto Karolinska y autor de la investigación, califica este avance como un paso gigante en el tratamiento genético de la pérdida auditiva. «Este es un gran salto adelante que puede cambiar la vida de niños y adultos», afirma el especialista sueco. Duan destaca que esta es la primera vez que se prueba el método con éxito en adolescentes y adultos, lo que amplía el rango de personas que pueden beneficiarse de este tipo de medicina personalizada en los próximos años.
La terapia resulta segura y bien tolerada por todos los sujetos que formaron parte del ensayo clínico. El efecto secundario más frecuente es una disminución temporal de los neutrófilos, un tipo de glóbulo blanco, sin que el equipo médico registre reacciones adversas graves. Los científicos planean ahora extender esta técnica a otros genes más comunes relacionados con la sordera, como el GJB2 y el TMC1. El equipo de investigadores mantiene la vigilancia sobre los pacientes para confirmar la duración de estos beneficios a largo plazo.
Vía
Una inyección para escuchar: nueva terapia genética promete revertir la sordera de nacimiento
Fuente: PERIODISMO.com